06.04.2022

ProFem: So funktionieren Zulassung und Markteintritt von Medizinprodukten

ProFem-Gründerin Marion Noe und Gesellschafterin Karin Vilsmaier teilen ihre Erfahrungen über den Zulassungsprozess und Markteintritt von medizinischen Produkten.
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ProFem, Scheidenpilz, Candiplus
(c) ProFem - Marion Noe und Karin Vilsmaier von ProFem.

ProFem ist ein Wiener Pharma-Startup, das sich der Behandlung vulvovaginaler Pilzinfektionen verschrieben hat (der brutkasten berichtete). Vor gut einem Monat konnte das Unternehmen 554 Crowd-Investor:innen auf der Conda-Plattform gewinnen und dabei eine Million Euro einsammeln. In Form von Nachrangdarlehen. Für das Instrument Crowdinvesting-Kampagne habe man sich auch entschieden, um möglichst viele Menschen für das Problem chronischer Scheidenpilz zu sensibilisieren, hieß es vom Startup.

Bereits davor erhielt ProFem ein US-Patent für seine Forschungstätigkeit zu einer der häufigsten gynäkologischen Infektionen weltweit – Schätzungen zufolge sind weltweit rund 150 Millionen Frauen vom chronischen Scheidenpilz – bzw. medizinisch „Rezidivierende Vulvovaginalcandidose“ (RVVC) betroffen. Ihr Medikament Candiplus befindet sich in der letzten Phase der Zulassung; weitere therapeutische Ansätze seien bereits in der Pipeline.

Die drei Phasen der Zulassung

Gründer Marion Noe und Mitgesellschafterin und CFO Karin Vilsmaier wissen, dass von ca. 10.000 Wirkstoffen, die im Labor vielversprechende Aktivitäten zeigen, nur eines die Zulassung schaffen wird. Und erklären die Vorgänge hinter so einem Prozess.

„Wenn man aufgrund der pharmakologischen Eigenschaften und einer Reihe von in vitro Tests zur Toxikologie die jeweilige Substanz als sogenannten ‚lead candidate‘ identifiziert hat, beginnt zunächst ein präklinisches Programm mit toxikologischen Untersuchungen an Tieren, mit dem die Sicherheit und auch erste Daten für die Dosierung und Darreichungsform erarbeitet werden“, sagt Noe.

+++ Weitere Health-Stories +++

Und ergänzt: „Die Entwicklung der Darreichungsform läuft hier parallel. Wenn diese Phase erfolgreich überstanden wird, was nur jeder Tausendsten Substanz gelingt, beginnt die klinische Entwicklung mit einer ‚Phase 1 Studie‘. Hier wird an gesunden Personen wieder die Sicherheit überprüft und Informationen zur möglichen Darreichungsform und Dosierung gesammelt. In der ‚Phase 2‘ werden dann schon Kranke behandelt, wobei das Ziel ist, an einer noch relativ kleineren Zahl von Personen die optimale Dosierung zu untersuchen und einen ersten ‚Proof of Concept‘ zu erbringen. In der ‚Phase 3 soll‘ schließlich die Wirksamkeit und Sicherheit an einer größeren Zahl, wenn möglich im Vergleich zu existierenden Therapien gezeigt werden.

Wichtig sei bei dem Ganzen, dass man von Anfang an den Gesamtprozess im Auge behalte, weil viele Anforderungen Hand in Hand gehen, und man bei Nichtberücksichtigung unter Umständen zurück zum Start müsse. Außerdem sollte man frühzeitig nicht nur die Unterstützung von geeigneten Experten suchen, sondern auch die wissenschaftliche Unterstützung durch die Zulassungsbehörden mit einbeziehen.

ProFem und die Finanzierungsfrage

Um sein Medizinprodukt schlussendlich auf den Markt zu bringen, seinen, so Noe und Vilsmaier weiter, zwei Punkte absolute Grundvoraussetzung: Ein ausreichender Patentschutz, sowohl, was den Umfang, als auch was die Laufzeit betrifft und eine Begleitung des Entwicklungsprozesses durch die Zulassungsbehörden.

„Es klingt selbstverständlich – ist es aber für Wissenschaftler oft nicht-, dass natürlich auch von Anfang an klar sein muss, wie groß der Bedarf an dem Produkt tatsächlich ist, wie teuer der Herstellungsprozess des Produkts sein wird und wie hoch der erzielbare Preis sein kann“, präzisiert Vilsmaier.

Rückblickend war für ProFem die Sicherung der Finanzierung eine der größten Hürden, auch wenn das Startup nicht extrem große Summen für das Entwicklungsprogramm benötigt habe. Von der technischen Seite her habe sich vor allem die Entwicklung einer stabilen und wirksamen Darreichungsform, die alle Anforderungen an ein Fertigarzneimittel erfüllt, als ein aufwendiger Prozess erwiesen.

Ein weiteres und essentielles „learning“ betrifft das Finanzielle, wie Noe sagt: „Heute würde ich mich als Wissenschaftlerin früher und mehr mit wirtschaftlichen Aspekten befassen oder eine entsprechend kompetente Person früh mit ins Team holen.“

Aktuell ist das Unternehmen am Ende des klinischen Entwicklungsprogramms und geht davon aus, dass es nächstes Jahr die Zulassung in der EU beantragen kann.

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Vl. A1-CCO Martin Resel und IBM-Österreich-Chef Marco Porak | © A1/APA/Hörmandinger
Vl. A1-CCO Martin Resel und IBM-Österreich-Chef Marco Porak | © A1/APA/Hörmandinger

Dass für Unternehmen kein Weg mehr an Agentic AI vorbeiführt, ist mittlerweile ein Gemeinplatz. Dass eine sichere und konforme Umsetzung davon nicht so einfach ist, ebenfalls. „Für KI im Unternehmenskontext gelten andere Spielregeln als im privaten Bereich. Ich spreche hier besonders von souveräner KI“, sagt Marco Porak, Generaldirektor von IBM Österreich, bei einem gemeinsamen Pressetermin mit A1 und dessen Cloud-Tochter Exoscale. Mit einer gemeinsamen Plattform, die IBM watsonx auf A1 Exoscale bringt, will man Unternehmenskunden gemeinsam eine sichere und digital souveräne Lösung bieten.

„Wir sind Teil der kritischen Infrastruktur“

Denn Schatten-KI, also die Nutzung privater bzw. vom Unternehmen nicht genehmigter KI-Anwendungen durch Mitarbeiter:innen, sei ein echtes Sicherheitsrisiko, betont Martin Resel, stv. Vorstandsvorsitzender von A1 und CCO Enterprise. „Unternehmen können es sich nicht leisten, KI nicht zu nutzen. Da geht es um Wettbewerbsfähigkeit. Alles muss effizienter werden, etwa auch in der Verwaltung. Wenn man dann aber Daten global findet, die eigentlich nicht global gespeichert werden sollten, ist das ein Problem“, sagt Resel.

Für viele A1-Unternehmenskunden und auch für A1 selbst sei das besonders relevant. „Wir sind Teil der kritischen Infrastruktur. Viele hochsensible Daten laufen auf unseren Netzen. Wir haben nicht nur Unternehmen aller Größen als Kunden, sondern zum Beispiel auch Ministerien“, sagt der A1-CCO. Gerade in der aktuellen geopolitischen Situation müssten sich Österreich und ganz Europa daher souverän aufstellen.

Orchestrierte KI-Agenten mit klaren Regeln und voller Transparenz

Und wie macht das die gemeinsame Plattform? „Ich bin mir bewusst, dass ich Repräsentant eines amerikanischen Unternehmens bin“, räumt Marco Porak ein. IBM habe aber nach nicht weniger als 98 Jahren am österreichischen Markt ein anderes Standing, als etwa die US-Hyperscaler. Warum? „IBM hat seit jeher das Prinzip, dass Kundendaten Kundendaten sind und die Architektur vom Kunden bestimmt wird“, so Porak. Und: „Globale Innovation und lokale Kontrolle widersprechen einander nicht.“ Genau so sei es auch bei watsonx. Kunden können dort entscheiden, welche KI-Modelle genutzt werden und wo die Daten liegen. Die Bandbreite geht dabei von lokal gehosteten On-Premise-Lösungen über europäische bzw. Open-Source-Modelle auf europäischen Servern bis zu Frontier-Modellen in Datencentern der US-Hyperscaler.

Konkret greift das System auf eine Vielzahl an Large Language Models (LLMs) und Agentic-Modelle zurück und orchestriert KI-Agenten, um Tasks zu erfüllen. Die dazugehörige Governance-Plattform ermöglicht nicht nur das Festlegen der Regeln dafür, sondern bietet auch jederzeit komplette Transparenz, um jeden Arbeitsschritt und die dafür genutzten Modelle nachvollziehen zu können. Für Martin Resel ist dabei ebenfalls klar: „Dass alles, was aus Asien oder Amerika kommt böse ist, sehen wir nicht so. Wichtig ist die Wahlfreiheit.“ Die Plattform sei daher offen für sämtliche Modelle.

„Wir folgen einer sehr strikten Datenklassifizierung – selber und auch für unsere Kunden“

Je nach Usecase und dem damit verbundenen Sicherheits-Level der Daten seien unterschiedliche LLMs und Speicherorte sinnvoll. „Wir folgen einer sehr strikten Datenklassifizierung – selber und auch für unsere Kunden“, sagt Resel. Nach dieser erfolge die Entscheidung, welche Modelle genutzt werden können. Gleichzeitig optimiere die Plattform durch die passende Modell-Auswahl auch den Token-Verbrauch. „Das kann sonst bekanntlich schnell teuer werden“, sagt der A1-CCO.

A1 bietet seinen Enterprise-Kunden nicht nur Zugang zur Plattform, sondern auch begleitende Services, um diese aufzusetzen. Mit den europäischen Datencentern der Tochter Exoscale kommt noch das Angebot der souveränen Cloud im eigenen Land hinzu.

Wie watsonx für A1 und seine Kunden konkret funktioniert, zeigt Exoscale-KI-Experte Christos Kapodistrias beim Pressetermin vor. In seinem Beispiel arbeiteten nicht weniger als 14 KI-Agenten orchestriert zusammen, um eine optimale Vorbereitung auf ein Kundengespräch zu erstellen. „Diesen Usecase nutzen wir auch selber“, erklärt der Experte und zeigt die verschiedenen Sicherheits- und Kontrollmechanismen ebenso wie die Nachvollziehbarkeit über die Governance-Plattform. Marco Porak merkt dazu an: „Man sieht, es gibt mehrere Checkpoints im Prozess, der ‚Human in the Loop‘ bleibt erhalten.“ Denn es gehe eben darum, Menschen bei ihrer Arbeit zu unterstützen.

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