06.04.2022

ProFem: So funktionieren Zulassung und Markteintritt von Medizinprodukten

ProFem-Gründerin Marion Noe und Gesellschafterin Karin Vilsmaier teilen ihre Erfahrungen über den Zulassungsprozess und Markteintritt von medizinischen Produkten.
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ProFem, Scheidenpilz, Candiplus
(c) ProFem - Marion Noe und Karin Vilsmaier von ProFem.

ProFem ist ein Wiener Pharma-Startup, das sich der Behandlung vulvovaginaler Pilzinfektionen verschrieben hat (der brutkasten berichtete). Vor gut einem Monat konnte das Unternehmen 554 Crowd-Investor:innen auf der Conda-Plattform gewinnen und dabei eine Million Euro einsammeln. In Form von Nachrangdarlehen. Für das Instrument Crowdinvesting-Kampagne habe man sich auch entschieden, um möglichst viele Menschen für das Problem chronischer Scheidenpilz zu sensibilisieren, hieß es vom Startup.

Bereits davor erhielt ProFem ein US-Patent für seine Forschungstätigkeit zu einer der häufigsten gynäkologischen Infektionen weltweit – Schätzungen zufolge sind weltweit rund 150 Millionen Frauen vom chronischen Scheidenpilz – bzw. medizinisch „Rezidivierende Vulvovaginalcandidose“ (RVVC) betroffen. Ihr Medikament Candiplus befindet sich in der letzten Phase der Zulassung; weitere therapeutische Ansätze seien bereits in der Pipeline.

Die drei Phasen der Zulassung

Gründer Marion Noe und Mitgesellschafterin und CFO Karin Vilsmaier wissen, dass von ca. 10.000 Wirkstoffen, die im Labor vielversprechende Aktivitäten zeigen, nur eines die Zulassung schaffen wird. Und erklären die Vorgänge hinter so einem Prozess.

„Wenn man aufgrund der pharmakologischen Eigenschaften und einer Reihe von in vitro Tests zur Toxikologie die jeweilige Substanz als sogenannten ‚lead candidate‘ identifiziert hat, beginnt zunächst ein präklinisches Programm mit toxikologischen Untersuchungen an Tieren, mit dem die Sicherheit und auch erste Daten für die Dosierung und Darreichungsform erarbeitet werden“, sagt Noe.

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Und ergänzt: „Die Entwicklung der Darreichungsform läuft hier parallel. Wenn diese Phase erfolgreich überstanden wird, was nur jeder Tausendsten Substanz gelingt, beginnt die klinische Entwicklung mit einer ‚Phase 1 Studie‘. Hier wird an gesunden Personen wieder die Sicherheit überprüft und Informationen zur möglichen Darreichungsform und Dosierung gesammelt. In der ‚Phase 2‘ werden dann schon Kranke behandelt, wobei das Ziel ist, an einer noch relativ kleineren Zahl von Personen die optimale Dosierung zu untersuchen und einen ersten ‚Proof of Concept‘ zu erbringen. In der ‚Phase 3 soll‘ schließlich die Wirksamkeit und Sicherheit an einer größeren Zahl, wenn möglich im Vergleich zu existierenden Therapien gezeigt werden.

Wichtig sei bei dem Ganzen, dass man von Anfang an den Gesamtprozess im Auge behalte, weil viele Anforderungen Hand in Hand gehen, und man bei Nichtberücksichtigung unter Umständen zurück zum Start müsse. Außerdem sollte man frühzeitig nicht nur die Unterstützung von geeigneten Experten suchen, sondern auch die wissenschaftliche Unterstützung durch die Zulassungsbehörden mit einbeziehen.

ProFem und die Finanzierungsfrage

Um sein Medizinprodukt schlussendlich auf den Markt zu bringen, seinen, so Noe und Vilsmaier weiter, zwei Punkte absolute Grundvoraussetzung: Ein ausreichender Patentschutz, sowohl, was den Umfang, als auch was die Laufzeit betrifft und eine Begleitung des Entwicklungsprozesses durch die Zulassungsbehörden.

„Es klingt selbstverständlich – ist es aber für Wissenschaftler oft nicht-, dass natürlich auch von Anfang an klar sein muss, wie groß der Bedarf an dem Produkt tatsächlich ist, wie teuer der Herstellungsprozess des Produkts sein wird und wie hoch der erzielbare Preis sein kann“, präzisiert Vilsmaier.

Rückblickend war für ProFem die Sicherung der Finanzierung eine der größten Hürden, auch wenn das Startup nicht extrem große Summen für das Entwicklungsprogramm benötigt habe. Von der technischen Seite her habe sich vor allem die Entwicklung einer stabilen und wirksamen Darreichungsform, die alle Anforderungen an ein Fertigarzneimittel erfüllt, als ein aufwendiger Prozess erwiesen.

Ein weiteres und essentielles „learning“ betrifft das Finanzielle, wie Noe sagt: „Heute würde ich mich als Wissenschaftlerin früher und mehr mit wirtschaftlichen Aspekten befassen oder eine entsprechend kompetente Person früh mit ins Team holen.“

Aktuell ist das Unternehmen am Ende des klinischen Entwicklungsprogramms und geht davon aus, dass es nächstes Jahr die Zulassung in der EU beantragen kann.

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© brutkasten

Wer Blockchain hört, denkt oft noch immer an Kryptowährungen, Kursentwicklungen und die Spekulationsexzesse der vergangenen Jahre. Dieses Bild greift jedoch zunehmend zu kurz. Nach zwei Tagen beim Proof of Talk in Paris, einem der relevantesten europäischen Treffen für Web3, digitale Assets und Finanzinnovation, ist mein Eindruck vor allem einer: Die Diskussion hat sich fundamental verändert.

Bemerkenswert war dabei weniger die Technologie selbst als die Zusammensetzung der Teilnehmerinnen und Teilnehmer. Neben Gründer:innen und Technologieunternehmen waren Banken, Asset Manager, institutionelle Investoren, Zahlungsdienstleister und Regulatoren präsent. Viele der Gespräche drehten sich nicht mehr um die Frage, ob Blockchain-Technologien künftig eine Rolle spielen werden, sondern darum, wo und wie sie konkret eingesetzt werden können. Die Debatte hat die Nische verlassen und ist in der Mitte des Finanzsystems angekommen.

Genau darin liegt auch die eigentliche Relevanz der Entwicklung. Im Kern geht es längst nicht mehr um Kryptowährungen. Es geht um die Infrastruktur der Finanzwelt von morgen. Diskutiert wurden Themen wie Tokenisierung, Stablecoins, digitale Identitäten, neue Kapitalmarktmodelle und die Frage, wie Finanztransaktionen künftig abgewickelt werden. Viele dieser Entwicklungen stehen noch am Anfang. Dennoch entsteht zunehmend der Eindruck, dass sich hier grundlegende Bausteine einer neuen Finanzarchitektur herausbilden.

Besonders häufig fiel in Paris das Schlagwort Tokenisierung. Die dahinterstehende Idee ist, reale Vermögenswerte digital abzubilden und damit einfacher handelbar, teilbar und zugänglich zu machen. Befürworter sehen darin die Chance auf effizientere Kapitalmärkte und einen leichteren Zugang zu Investitionen. Ob sich diese Vision in vollem Umfang verwirklichen wird, bleibt abzuwarten. Unübersehbar ist jedoch, dass erhebliche Ressourcen und Aufmerksamkeit in diese Richtung fließen.

Für Europa stellt sich dabei eine weit größere Frage als jene nach einzelnen Technologien oder Geschäftsmodellen, nämlich die Wettbewerbsfähigkeit. In den vergangenen Jahren wurde intensiv darüber diskutiert, wie Europa bei künstlicher Intelligenz, Cloud-Infrastruktur oder Halbleitern eine stärkere Rolle einnehmen kann. Weniger Aufmerksamkeit erhält bislang die Frage, wer die Finanzinfrastruktur des digitalen Zeitalters gestaltet.

Dabei sind die Parallelen offensichtlich. Wer die Standards definiert, die Plattformen betreibt und die Infrastruktur kontrolliert, verfügt über einen erheblichen strategischen Vorteil. Wenn Europa digitale Souveränität ernst meint, sollte diese Debatte daher nicht bei KI oder Cloud-Lösungen enden. Sie muss auch den Finanzsektor umfassen.

Die Voraussetzungen dafür wären grundsätzlich vorhanden. Europa verfügt über starke Universitäten, technologisches Know-how, hohe Sparquoten und etablierte Finanzinstitutionen. Gleichzeitig zeigt sich seit Jahren ein wiederkehrendes Muster: Innovationen entstehen häufig in Europa, werden aber anderswo skaliert. Genau deshalb wird es entscheidend sein, Forschung, Unternehmertum, Kapital und Regulierung stärker zusammenzuführen und die Umsetzungsgeschwindigkeit zu erhöhen.

Proof of Talk hat mir vor allem eines vor Augen geführt: Die Diskussion befindet sich an einem anderen Punkt als noch vor wenigen Jahren. Die Frage lautet nicht mehr, ob Blockchain-Technologien jemals relevant werden könnten. Die Frage lautet zunehmend, welche konkreten Anwendungen sich durchsetzen und welche Regionen von dieser Entwicklung profitieren werden.

Ob Blockchain tatsächlich die Finanzwelt grundlegend verändern wird, kann heute niemand mit Sicherheit beantworten. Sicher ist jedoch, dass Banken, Investoren, Unternehmen und Regulatoren diese Möglichkeit mittlerweile ernsthaft diskutieren. Allein das unterscheidet die aktuelle Situation grundlegend von jener vor einigen Jahren.

Gerade deshalb lohnt es sich, die Entwicklungen aufmerksam zu verfolgen. Nicht, weil jede technologische Vision Realität wird. Sondern weil in solchen Phasen oft die Grundlagen jener Infrastrukturen entstehen, die Wirtschaft und Gesellschaft über Jahrzehnte prägen. Die nächste Finanzinfrastruktur wird möglicherweise genau jetzt gebaut. Die entscheidende Frage für Europa lautet daher nicht, ob sie kommt, sondern welche Rolle wir dabei spielen werden.

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