06.04.2022

ProFem: So funktionieren Zulassung und Markteintritt von Medizinprodukten

ProFem-Gründerin Marion Noe und Gesellschafterin Karin Vilsmaier teilen ihre Erfahrungen über den Zulassungsprozess und Markteintritt von medizinischen Produkten.
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ProFem, Scheidenpilz, Candiplus
(c) ProFem - Marion Noe und Karin Vilsmaier von ProFem.

ProFem ist ein Wiener Pharma-Startup, das sich der Behandlung vulvovaginaler Pilzinfektionen verschrieben hat (der brutkasten berichtete). Vor gut einem Monat konnte das Unternehmen 554 Crowd-Investor:innen auf der Conda-Plattform gewinnen und dabei eine Million Euro einsammeln. In Form von Nachrangdarlehen. Für das Instrument Crowdinvesting-Kampagne habe man sich auch entschieden, um möglichst viele Menschen für das Problem chronischer Scheidenpilz zu sensibilisieren, hieß es vom Startup.

Bereits davor erhielt ProFem ein US-Patent für seine Forschungstätigkeit zu einer der häufigsten gynäkologischen Infektionen weltweit – Schätzungen zufolge sind weltweit rund 150 Millionen Frauen vom chronischen Scheidenpilz – bzw. medizinisch „Rezidivierende Vulvovaginalcandidose“ (RVVC) betroffen. Ihr Medikament Candiplus befindet sich in der letzten Phase der Zulassung; weitere therapeutische Ansätze seien bereits in der Pipeline.

Die drei Phasen der Zulassung

Gründer Marion Noe und Mitgesellschafterin und CFO Karin Vilsmaier wissen, dass von ca. 10.000 Wirkstoffen, die im Labor vielversprechende Aktivitäten zeigen, nur eines die Zulassung schaffen wird. Und erklären die Vorgänge hinter so einem Prozess.

„Wenn man aufgrund der pharmakologischen Eigenschaften und einer Reihe von in vitro Tests zur Toxikologie die jeweilige Substanz als sogenannten ‚lead candidate‘ identifiziert hat, beginnt zunächst ein präklinisches Programm mit toxikologischen Untersuchungen an Tieren, mit dem die Sicherheit und auch erste Daten für die Dosierung und Darreichungsform erarbeitet werden“, sagt Noe.

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Und ergänzt: „Die Entwicklung der Darreichungsform läuft hier parallel. Wenn diese Phase erfolgreich überstanden wird, was nur jeder Tausendsten Substanz gelingt, beginnt die klinische Entwicklung mit einer ‚Phase 1 Studie‘. Hier wird an gesunden Personen wieder die Sicherheit überprüft und Informationen zur möglichen Darreichungsform und Dosierung gesammelt. In der ‚Phase 2‘ werden dann schon Kranke behandelt, wobei das Ziel ist, an einer noch relativ kleineren Zahl von Personen die optimale Dosierung zu untersuchen und einen ersten ‚Proof of Concept‘ zu erbringen. In der ‚Phase 3 soll‘ schließlich die Wirksamkeit und Sicherheit an einer größeren Zahl, wenn möglich im Vergleich zu existierenden Therapien gezeigt werden.

Wichtig sei bei dem Ganzen, dass man von Anfang an den Gesamtprozess im Auge behalte, weil viele Anforderungen Hand in Hand gehen, und man bei Nichtberücksichtigung unter Umständen zurück zum Start müsse. Außerdem sollte man frühzeitig nicht nur die Unterstützung von geeigneten Experten suchen, sondern auch die wissenschaftliche Unterstützung durch die Zulassungsbehörden mit einbeziehen.

ProFem und die Finanzierungsfrage

Um sein Medizinprodukt schlussendlich auf den Markt zu bringen, seinen, so Noe und Vilsmaier weiter, zwei Punkte absolute Grundvoraussetzung: Ein ausreichender Patentschutz, sowohl, was den Umfang, als auch was die Laufzeit betrifft und eine Begleitung des Entwicklungsprozesses durch die Zulassungsbehörden.

„Es klingt selbstverständlich – ist es aber für Wissenschaftler oft nicht-, dass natürlich auch von Anfang an klar sein muss, wie groß der Bedarf an dem Produkt tatsächlich ist, wie teuer der Herstellungsprozess des Produkts sein wird und wie hoch der erzielbare Preis sein kann“, präzisiert Vilsmaier.

Rückblickend war für ProFem die Sicherung der Finanzierung eine der größten Hürden, auch wenn das Startup nicht extrem große Summen für das Entwicklungsprogramm benötigt habe. Von der technischen Seite her habe sich vor allem die Entwicklung einer stabilen und wirksamen Darreichungsform, die alle Anforderungen an ein Fertigarzneimittel erfüllt, als ein aufwendiger Prozess erwiesen.

Ein weiteres und essentielles „learning“ betrifft das Finanzielle, wie Noe sagt: „Heute würde ich mich als Wissenschaftlerin früher und mehr mit wirtschaftlichen Aspekten befassen oder eine entsprechend kompetente Person früh mit ins Team holen.“

Aktuell ist das Unternehmen am Ende des klinischen Entwicklungsprogramms und geht davon aus, dass es nächstes Jahr die Zulassung in der EU beantragen kann.

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Die EU-Entgelttransparenzrichtlinie soll den Gender Pay Gap verringern | (c) Marek Studzinski via Unsplash

Sie soll den Gender Pay Gap verkleinern, indem Unternehmen etwa konkrete Auskünfte über Gehälter geben müssen: Bereits 2023 beschloss das EU-Parlament die Entgelttransparenzrichtlinie. Mit einer Frist von drei Jahren sollte sie von den Mitgliedstaaten bis 7. Juni 2026 umgesetzt werden. Weil es eine Richtlinie (und keine Verordnung) ist, hatten die Nationalstaaten dabei einen gewissen Gestaltungsspielraum.

Begutachtungsentwurf im Alleingang zu Frist-Ende

Dieser führte wohl auch dazu, dass Sozialpartner und Regierung in Österreich sich nicht zeitgerecht auf die konkrete gesetzliche Umsetzung einigen konnten – ähnliches passierte übrigens in mehreren EU-Staaten. Nachdem es ein Ultimatum gestellt hatte, legte das SPÖ-geführte Sozial- und Arbeitsministerium zum Ablauf der Frist im Juni einen in Eigenregie erstellten Begutachtungsentwurf vor – zum Ärger mehrere Sozialpartner, etwa der Industriellenvereinigung (IV), die eine “Bürokratielawine” befürchtet.

Öffentlich ist dieser Entwurf noch nicht verfügbar. IV, Wirtschaftskammer, Gewerkschaftsbund (ÖGB) und Co., die ihn vorliegen haben, diskutieren aber längst per Presseaussendungen zu den Inhalten weiter. Während die konkreten vorgesehen Maßnahmen erst mit dem offiziellen Entwurf klar sein werden, steht bereits fest: Auf die eine oder andere Weise müssen die neuen Transparenzpflichten aus der Richtlinie von Unternehmen am Ende umgesetzt werden. Denn diese gibt klare Mindestanforderungen für die Nationalstaaten vor.

EU sieht Intransparenz als Ursache des Gender Pay Gap

Die EU will mit der Entgelttransparenzrichtlinie das bekanntlich in der Praxis nicht ausreichend umgesetzte Recht auf gleichen Lohn für gleiche oder gleichwertige Arbeit sichern. Und bisher scheiterte die Bekämpfung der ungleichen Bezahlung von Männern und Frauen laut Analysen der EU-Kommission vor allem an der mangelnden Transparenz der betrieblichen Gehaltssysteme. Ziel der Richtlinie ist nichts weniger als ein grundlegender Kulturwandel in den Personalabteilungen: weg von historisch gewachsenen, intransparenten Gehaltsstrukturen hin zu nachvollziehbaren, geschlechtsneutralen Systemen.

Das sind die Eckpunkte der Richtlinie:

  • Gehaltstransparenz schon im Bewerbungsprozess: Arbeitgeber müssen Jobsuchenden das Einstiegsgehalt oder eine entsprechende Gehaltsspanne bereits vor dem ersten Gespräch mitteilen (z. B. direkt im Inserat). Die Frage nach dem letzten Gehalt beim vorherigen Arbeitgeber ist künftig gesetzlich verboten.
  • Individuelles Auskunftsrecht: Beschäftigte können schriftlich Auskunft darüber verlangen, wie viel Kolleg:innen im Durchschnitt verdienen, die eine gleiche oder gleichwertige Arbeit verrichten – aufgeschlüsselt nach Geschlecht. Unternehmen müssen diese Daten innerhalb von maximal zwei Monaten liefern und die Belegschaft einmal jährlich proaktiv über dieses Recht informieren.
  • Schluss mit Schweigeklauseln: Vertragliche Klauseln, die Mitarbeitenden verbieten, über ihr Gehalt zu sprechen, werden ungültig.
  • Offenlegung der Aufstiegskriterien: Die Maßstäbe für die Festlegung des Gehalts und die Karriereentwicklung müssen für alle Beschäftigten leicht zugänglich sein. Betriebe mit weniger als 50 Beschäftigten können von der Pflicht zur Offenlegung der Aufstiegskriterien ausgenommen werden.
  • Verpflichtende Gehaltsberichte (Gender Pay Gap): Größere Betriebe müssen regelmäßig Kennzahlen zum geschlechtsspezifischen Lohnunterschied berechnen und veröffentlichen. Dafür gilt ein gestaffelter Zeitplan:
    • Ab 250 Beschäftigten: Jährliche Berichterstattung, erstmals zum 7. Juni 2027.
    • 150 bis 249 Beschäftigte: Berichterstattung alle drei Jahre, erstmals zum 7. Juni 2027.
    • 100 bis 149 Beschäftigte: Berichterstattung alle drei Jahre, erstmals zum 7. Juni 2031.
  • Pflicht zum Lohnaudit: Weist dieser Bericht in einer Beschäftigtengruppe eine ungerechtfertigte Lohnlücke von 5 Prozent oder mehr auf, die nicht innerhalb von sechs Monaten korrigiert wird, muss der Arbeitgeber gemeinsam mit der Arbeitnehmervertretung eine formelle, tiefgehende Entgeltbewertung durchführen und konkrete Gegenmaßnahmen einleiten.
  • Strengere Haftung und Beweislast: Werden die Transparenzpflichten verletzt, kehrt sich vor Gericht die Beweislast um: Dann muss das Unternehmen beweisen, dass keine Diskriminierung vorlag. Zudem haben Betroffene Anspruch auf ungedeckelten, vollständigen Schadensersatz (inklusive Nachzahlungen und entgangener Chancen), und es drohen empfindliche, umsatzbasierte Strafen.

Konträre Ansichten der Sozialpartner

Die österreichische Umsetzung könnte dann noch etwas strenger ausfallen – das legen zumindest Reaktionen auf den besagten Begutachtungsentwurf nahe. IV-Generalsekretär Christoph Neumayer spricht in einer Aussendung etwa von „nationalem Gold Plating“ und ortet „ein Bürokratiemonster für die Betriebe“. Nachdem nicht nur Österreich, sondern die Mehrheit der EU-Staaten die Richtlinie noch nicht umgesetzt hätten, fordert Neumayer überhaupt eine Überarbeitung dieser. „Wer Einkommensunterschiede nachhaltig reduzieren will, muss an den tatsächlichen Ursachen ansetzen. Zusätzliche Berichtspflichten schaffen keine gerechtere Bezahlung“, meint der IV-Generalsekretär.

Gänzlich konträr beurteilt man die Richtlinie und deren geplante Umsetzung wenig überraschend beim ÖGB. Dort will man per Aussendung „Mythen“ (also die Argumentation der politischen Gegenseite) entkräften und meint abschließend: „Die innerstaatliche Umsetzung der Richtlinie bietet die Chance, gleiche Bezahlung von Frauen und Männern, die gleiche und gleichwertige Arbeit im Betrieb verrichten, zu erreichen, ohne jemandem etwas wegzunehmen, der bisher mehr verdient hat.“

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